Nguyen Hoang Phuong – 2021-06-15 03:22:17
Nghiên cứu Pha I có cần nhóm đối chứng?
Trước khi một loại thuốc/liệu pháp điều trị mới được sử dụng thì cần nhiều năm nghiên cứu và thử nghiệm để đảm bảo công dụng và sự an toàn của thuốc/liệu pháp. Các nghiên cứu thử nghiệm thuốc/ liệu pháp điều trị mới trên người được gọi là thử nghiệm lâm sàng.
Các giai đoạn của Thử nghiệm lâm sàng thường bao gồm 4 giai đoạn (Key Concepts of Clinical Trials- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3272827/)
Thử nghiệm tiền lâm sàng
Bao gồm các nghiên cứu và đánh giá trên động vật về thuốc/liệu pháp mới. Các nghiên cứu trên động vật nhằm tìm hiểu: 1) tính an toàn của liệu pháp mới, 2) dược lực học, và 3) dược động học (tức là, sự hấp thụ, phân phối thuốc, chuyển hóa, bài tiết và tương tác thuốc).
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1
Các nghiên cứu đầu tiên ở người được gọi là thử nghiệm giai đoạn 1. Mục đích của thử nghiệm giai đoạn 1 là xác định sự an toàn của thuốc/liệu pháp mới được triển khai trên một số lượng nhỏ bệnh nhân. Các thử nghiệm ở giai đoạn 1 có thể giúp trả lời các câu hỏi như liều lượng bao nhiêu là hiệu quả và tác dụng phụ nào có thể xảy ra (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/9558307/). Giai đoạn này không cần phải có nhóm đối chứng.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2
Thử nghiệm giai đoạn 2 có số lượng bệnh nhân lớn hơn. Giai đoạn này tập trung cụ thể hơn vào kiểm tra tính an toàn, dược động học và dược lực học, nhưng cũng có thể được thiết kế để trả lời các câu hỏi cần thiết cho việc lập kế hoạch thử nghiệm giai đoạn III, bao gồm xác định liều tối ưu, tần xuất sử dụng, đường dùng và điểm cuối. Ngoài ra, Thử nghiệm giai đoạn 2 có thể đưa ra bằng chứng sơ bộ về hiệu quả của thuốc bằng cách: 1) so sánh thuốc /liệu pháp mới với “các trường hợp đối chứng” từ các loạt trường hợp hoặc thử nghiệm đã được công bố nhằm xác định hiệu quả của các liệu pháp tiêu chuẩn, 2) kiểm tra các nhóm liều lượng khác nhau trong thử nghiệm, hoặc 3) phân ngẫu nhiên các đối tượng vào các nhóm khác nhau.
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3,4
Dựa trên các nghiên cứu giai đoạn 1 và 2 trước đây, thử nghiệm giai đoạn III (còn được gọi là “xác nhận hiệu quả điều trị”, “hiệu quả so sánh”) có thể được tiến hành để so sánh hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị mới với phương pháp điều trị hiện có. Thử nghiệm giai đoạn III được thực hiện trong một nhóm đối lớn hơn, khoảng 300 – 3000 người. Tuy nhiên, để có thể xác định các phản ứng có hại của thuốc ít phổ biến hơn, cần phải tiến hành nhiều hơn một thử nghiệm pha III để thiết lập tính an toàn và hiệu quả của thuốc và nhấn mạnh tầm quan trọng của các thử nghiệm pha IV.
Nghiên cứu tự kỷ của Vinmec là Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 để xác định tính an toàn của liệu pháp do vậy không cần nhóm đối chứng, đã được các chuyên gia bình duyệt công nhận để công bố.
Shared link: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3272827/
Statistics:
Likes: 67, Shares: 4, Comments: 10
Like Reactions: 66, Haha Reactions: 0, Wow Reactions: 0, Love Reactions: 1, Sad Reactions: 0, Angry Reactions: 0